نتائج تجارب مبشرة على الإنسان لأول علاج جينى لمرض سيولة الدم

فى نتائج مبشرة للتجارب البشرية الأولى للعلاج الجينى لمرضى الهيموفيليا أ (سيولة الدم)، نجح العلاج فى شفاء المرضى المشاركين فى التجارب الأولية، ما يشير إلى التغيير التحويلى فى كيفية التعامل مع هذا المرض غير قابل للشفاء فى الماضى.

ويعد مرض الهيموفيليا أ (سيولة الدم) من الأمراض الوراثية المناعية المتعددة الناجمة عن خلل فى الجسم، يدفعه لعدم السيطرة على تجلط الدم بسبب نقص البلازما، ويعد الرجال الأكثر عرضة للإصابة به مقارنة بالنساء.

ويركز العلاج الجينى الجديد على حالة وراثية مدمرة تدعى “هيموفيليا أ”، ما يجعل المرضى المصابون غير قادرين على إنتاج بروتين أساسى مسئول عن تجلط الدم، ما يعرضهم لخطر النزف بصورة لا يمكن السيطرة عليها.

وينطوى العلاج الجديد على ضخ عقار جينى تم تطويره بواسطة الهندسة الوراثية، ليحل محل الجينات المفقودة المسؤولة عن إنتاج البروتينات المعنية بتجلط الدم.

من جهته قال الدكتور جون باسى، أستاذ الأمراض المناعية فى جامعة (واشنطن)، “لقد فاقت النتائج المتوصل إليها توقعاتنا، فقد أظهر العلاج تحسنا بين عدد من المرضى بنسبة بلغت 5%، فى حين نجح فى شفاء عدد آخر شفاء تاما”.

وأجريت الدراسة بجرعات تصعيدية على 13 مريضا عانوا من (هيموفيليا -أ) شديدة، ووجد فاعلية العلاج الجديد فى حدوث تحسن بشكل ملموس فى مستويات البروتين المسؤول عن تجلط الدم بين جميع المرضى، كما نجح العلاج فى وقف حالات النزف واستقرار مستويات البروتين المسؤول عن تخثر الدم لمستويات طبيعية.

وشدد الباحثون على فعالية العلاج المطور واعتباره علاجا شافيا فعالا للمرض، والذى كان فى الماضى لا شفاء منه، ويعتمد العلاج على ضخ العقار الجينى ثلاث مرات فى الأسبوع للحصول على مستويات مستقرة للبروتين المسؤول عن تجلط الدم والتى يشفى المريض بعدها تماما